Ensayo clínico · Neurología
Cannabidiol oral en el síndrome de Rett
Este ensayo clínico estudia Cannabidiol oral (Epidyolex, GWP42003-P) a 5 y 15 mg/kg/día, frente a placebo en Síndrome de Rett. Está interrumpido y figura en ClinicalTrials.gov con el identificador NCT03848832.
- Estado
- Interrumpido
- Identificador
- NCT03848832
- Nombre del estudio
- ARCH
- Enfermedad o situación
- Síndrome de Rett
- Qué se prueba
- Cannabidiol oral (Epidyolex, GWP42003-P) a 5 y 15 mg/kg/día, frente a placebo
- Fase
- Fase III
- Promotor
- Jazz Pharmaceuticals (empresa)
- Inicio
- 2019-07-29
- Fin previsto o real
- 2021-01-21
- Registro
- ClinicalTrials.gov
De qué trata
Ensayo de fase 3, aleatorizado y doble ciego, que evaluó si el cannabidiol oral (Epidyolex, GWP42003-P) reduce la gravedad de los síntomas, frente a placebo, en niñas y niños con síndrome de Rett, un trastorno genético del neurodesarrollo. Los participantes recibieron cannabidiol a 5 mg/kg al día, a 15 mg/kg al día o placebo, en dos tomas diarias. La variable principal fue el cambio, tras 24 semanas, en la puntuación total del cuestionario de conducta en el síndrome de Rett (RSBQ), que rellenan los cuidadores, comparando la dosis de 15 mg/kg con el placebo. Se incluyó a 29 personas y en España participaron centros de Barcelona, Madrid y Valencia. El estudio se interrumpió por las dificultades de reclutamiento y la pandemia de COVID-19. El registro publica los resultados; conviene consultarlos en la ficha oficial, teniendo en cuenta el escaso número de participantes.
Quién puede participar
Personas de 2 a 18 años con síndrome de Rett (típico o atípico) y mutación confirmada en el gen MECP2, con un peso mínimo de 10 kg.
Los criterios completos están en el registro oficial. Solo el equipo investigador puede confirmar si una persona es candidata.
Centros en España
Ver la ficha en ClinicalTrials.gov
Resumen elaborado a partir del registro oficial. Si te interesa participar, habla con tu médico o contacta con el centro a través de la ficha oficial: no gestionamos inscripciones.
Preguntas frecuentes
¿Qué significa que el ensayo esté interrumpido?
Es el estado que figura en el registro oficial. Un ensayo «reclutando» busca participantes; «finalizado» ya terminó y puede tener resultados publicados; «interrumpido» se detuvo antes de tiempo.